I risultati della sperimentazione sono stati presentati oggi negli Stati Uniti da Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapie cellulari del Bambino Gesù, al Congresso dell’American Society of Hematology (Ash), il più grande meeting mondiale dedicato alle malattie del sangue. Il 70% dei bambini trattati con il farmaco sperimentale “ha registrato miglioramenti sostanziali della propria condizione clinica. La maggior parte dei bambini non aveva risposto positivamente ai trattamenti convenzionali”, spiegano dal Bambino Gesù. E se i genitori del piccolo Alex, nei loro appelli in cerca di un donatore, paventavano una scadenza del farmaco, in effetti non c’è una scadenza nella copertura, anche se i medici pensano che più passa il tempo, più cali l’efficacia. Il piccolo Alex sarebbe ancora sotto l’effetto del farmaco, in vista del trapianto.
Al centro della sperimentazione internazionale, dunque, una rarissima patologia ereditaria del sistema immunitario che colpisce circa 2 bambini ogni 100.00 nuovi nati e non lascia speranze, se non quella di un trapianto di cellule staminali emopoietiche, prima del quale è necessario eseguire una terapia medica che ha lo scopo di controllare l’esasperata risposta infiammatoria che caratterizza questa malattia. In assenza di terapia, questa malattia è fatale in poche settimane; con le cure attuali, ha un esito sfavorevole in circa il 40% dei casi.
Si tratta di un anticorpo monoclonale (emapalumab) diretto contro una molecola (interferone-gamma) che gioca un ruolo chiave nel regolare la nostra risposta immunitaria e che viene prodotta in eccesso nei pazienti con Hlh. La somministrazione è in grado di ‘spegnere’ l’anormale ed eccessiva risposta infiammatoria nei pazienti con Hlh, neutralizzando gli effetti derivanti dall’eccessiva produzione di interferone-gamma. Il farmaco ha avuto un’efficacia addirittura superiore alle attese: si è mostrato efficace nel 70% dei bambini, contro una previsione del 40%. Molti dei piccoli partecipanti hanno fatto registrare la scomparsa della febbre dopo alcuni giorni di trattamento e un netto miglioramento degli altri sintomi entro la fine dello studio.
La sperimentazione è stata coordinata in Europa dall’ospedale pediatrico Bambino Gesù e negli Stati Uniti dal Children’s Hospital Medical Center di Cincinnati. Trentaquattro i piccoli pazienti arruolati – la maggior parte aveva meno di 12 mesi – e 21 i centri coinvolti. Emapalumab, testato sulle forme primarie, “ha potenziale efficacia terapeutica anche nelle forme secondarie di Hlh ed è già in corso una sperimentazione nei pazienti pediatrici che sviluppano quella forma di Hlh chiamata anche Mas (macrophage activating syndrome) nel contesto dell’artrite idiopatica giovanile sistemica o di altre malattie reumatiche del bambino”, riferiscono ancora dal Bambino Gesù. Questa sperimentazione è coordinata da Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’Unità operativa di Reumatologia.
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