Un nuovo protocollo terapeutico contro un tumore raro del sangue, la macroglobulinemia di Waldenstrom, è stato testato in una sperimentazione clinica su scala mondiale che ha coinvolto 45 centri ematologici in 9 diversi Paesi, tra cui l’Italia. Il trial di fase III, appena pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’, è stato condotto su 150 pazienti e l’Ematologia dell’ospedale Niguarda di Milano è fra le realtà che hanno contribuito con il maggior numero di malati arruolati.

I risultati, evidenziano gli autori, sanciscono un miglior esito in termini di sopravvivenza libera da progressione di malattia per il gruppo di pazienti sottoposti alla combinazione terapeutica ibrutinib-rituximab: il primo farmaco appartiene alla classe delle cosiddette ‘piccole molecole’, il secondo rientra nell’ambito dell’immunoterapia ed è un anticorpo monoclonale.

“Negli ultimi anni – spiega l’ematologa di Niguarda Alessandra Tedeschi, tra gli autori della pubblicazione – il panorama terapeutico della macroglobulinemia di Waldenstrom si è radicalmente modificato grazie all’individuazione di un’alterazione genetica che è presente nella quasi totalità dei pazienti affetti dalla patologia, la mutazione Myd-88. Come conseguenza di questa mutazione, le cellule tumorali hanno un vantaggio proliferativo che può essere bloccato da un farmaco bersaglio denominato ibrutinib”. In base agli studi più recenti, si ritiene che questa neoplasia origini da uno specifico tipo di cellula del sistema immunitario chiamata ‘cellula B memoria’.
Ad oggi, spiegano gli esperti, ibrutinib è l’unico farmaco specificamente approvato nel mondo per la macroglobulinemia di Waldenstrom e in Italia è possibile trattare con ibrutinib solo i pazienti che sono incorsi in una ricaduta della malattia o che hanno dimostrato una refrattarietà a una terapia di prima linea (come ad esempio rituximab o la chemioterapia). L’approvazione del farmaco si è basata sui risultati di un trial condotto in precedenza negli Stati Uniti nel quale erano stati trattati in monoterapia un numero relativamente basso di pazienti.

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