L'Agenzia europea del farmaco
Bluebird bio annuncia che l’Agenzia europea per i farmaci (Ema) ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (Mma) dell’azienda per la sua terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin* per il trattamento di adolescenti e adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) e genotipo non β0/β0. LentiGlobin aveva ottenuto a luglio 2018 la valutazione accelerata da parte del Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Ema, riducendo potenzialmente l’effettivo tempo di revisione della Mma da 210 a 150 giorni.

“Le persone che convivono con la β-talassemia trasfusione-dipendente – sottolinea David Davidson, Chief Medical Officer di bluebird bio – richiedono frequenti trasfusioni di sangue, che salvano loro la vita ma possono presentare complicanze, tra cui insufficienza d’organo dovuta al sovraccarico di ferro. L’accettazione della nostra domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per LentiGlobin è una pietra miliare e rappresenta un ulteriore passo verso il nostro obiettivo: fornire ai pazienti la prima terapia genica una-tantum per far fronte alla causa genetica alla base della Tdt. Condividiamo questo importante traguardo con i pazienti, le famiglie e gli operatori sanitari, che hanno reso possibile tutto ciò attraverso la loro partecipazione ai nostri studi clinici pionieristici di LentiGlobin”.

La Maa per LentiGlobin è supportata dai dati dallo studio ormai concluso di fase I/II Northstar (Hgb-204) e dallo studio di fase I/II Hgb-205, attualmente in corso, oltre che dai dati disponibili dallo studio di fase III Northstar-2 (Hgb-207) e dallo studio di follow-up a lungo termine Ltf-303. 

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