L’agenzia regolatoria americana Food and Drug Administration designa per la seconda volta emicizumab come ‘Breakthrough Therapy’, Btd, per il regime di profilassi mirato a prevenire o ridurre gli episodi di sanguinamento in tutti i pazienti con emofilia A. Lo comunica Roche in occasione della Giornata mondiale dell’emofilia, evidenziando che “il riconoscimento sottolinea il valore innovativo di emicizumab e la volontà di fornire il prima possibile ai pazienti una soluzione terapeutica d’avanguardia”.

Emicizumab – spiega l’azienda in una nota – è il primo anticorpo monoclonale bispecifico concepito per mimare l’azione del fattore VIII della coagulazione del sangue, legando a ponte i fattori IXa e X, proteine necessarie per attivare il processo coagulativo. La terapia aveva già ricevuto la qualifica di Btd per una particolare categoria di malati, i pazienti con emofilia A con inibitori, mentre questa seconda designazione si basa sui risultati dello studio di fase III ‘Haven 3’, condotto su over 12 con emofilia senza inibitori. In Europa emicizumab ha già ottenuto la raccomandazione del comitato tecnico Chmp dell’Agenzia del farmaco Ema per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori, e l’approvazione della Comunità europea per tutte le fasce d’età.

“Per la prima volta dopo 20 anni – dichiara Anna Maria Porrini, Country Medical Director di Roche – siamo a una svolta cruciale nella gestione terapeutica dell’emofilia, malattia rara ed ereditaria del sangue, che colpisce circa 4 mila persone in Italia”. In particolare l’emofilia A, caratterizzata dal deficit del fattore VIII, interessa circa 320 mila persone nel mondo, di cui il 50-60% è colpito in forma grave. “I dati emersi dallo studio clinico ‘Haven 1’, con pazienti con inibitori del fattore VIII – ricorda Porrini – mostrano che quelli in terapia con emicizumab hanno avuto una riduzione dell’87% dei sanguinamenti trattati”. Inoltre, “la somministrazione sottocutanea una volta a settimana in profilassi potrebbe contribuire a ridurre l’impatto del trattamento”. Attualmente “in Italia gli studi clinici con emicizumab vedono arruolati circa 40 pazienti in 8 centri di riferimento.

 “Le persone con emofilia, così come i loro familiari ampiamente coinvolti nella cura e assistenza dei loro cari, devono fare i conti con l’impatto di una patologia cronica che condiziona la quotidianità sin dalla nascita e nel corso dell’intera esistenza – osserva Maurizio de Cicco, presidente e amministratore delegato di Roche Italia – Oggi siamo pronti a ridisegnare un futuro diverso. Puntiamo su una forte vocazione all’innovatività”, afferma il manager, “investendo con coraggio in programmi di Ricerca e Sviluppo per fare la differenza nella vita dei pazienti. La nostra storia, lunga 120 anni, ci ha sempre visto proiettati verso il futuro, orientati a trovare risposte concrete ai bisogni di salute non ancora soddisfatti. Questo vale oggi in modo significativo nel campo delle malattie rare e dell’emofilia”.

Nella lotta a questa patologia, “l’impegno di Roche va oltre la ricerca scientifica e farmacologica – precisa l’azienda in una nota – L’obiettivo è creare un network di valore con tutti gli interlocutori del sistema salute, basato sull’innovazione medico-scientifica e sulla collaborazione, al fine di garantire terapie e servizi innovativi per ogni paziente”.

In quest’ottica, “in occasione della Giornata mondiale dell’emofilia Roche rinnova il suo impegno a fianco delle associazioni di pazienti impegnate in quest’area, con le quali porta avanti numerosi progetti volti a supportare i pazienti e le loro famiglie a 360 gradi, come ad esempio campagne di informazione, premi per la comunicazione, bandi a supporto di iniziative socialmente utili e progetti istituzionali. Fra questi, EmoAzione, promosso con il supporto incondizionato di Roche, vede la partnership di FedEmo e Fondazione Paracelso e la collaborazione di altri interlocutori istituzionali impegnati in prima linea nel ridisegnare il mondo dell’emofilia”.

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