Se avete la sfortuna di soffrire di “retinite pigmentosa”, una malattia genetica degli occhi che puo’ portare alla completa cecita’, e siete ricchi, molto ricchi, da oggi non avrete problemi. Se non lo siete, ricchi, sono affari vostri. A soli 850.000 dollari (706.000 euro) potete andare negli Usa e acquistare una duplice dose (una per ogni occhio) di Luxturna, un nuovo medicinale contro questa degenerazione ereditaria. Luxturna che – a causa della Food And drug Administration (Fda), l’agenzia americana che autorizza ogni cura e farmaco – conquista solo il secondo posto nel palmares di ‘farmaco‘ piu’ costoso del mondo, dopo l’olandese Glybera, venduto ad 1 milione per diverse malattie genetiche. Peraltro se fosse dipeso dalla societa’ farmaceutica che la produce la Spark Therapeutics anche il Luxtuna, prima del via libera della FDA a meta’ dicembre, sarebbe costato 1 milione di dollari. La notizia giunge mentre crescono negli Usa – il Paese dove qualsiasi farmaco, anche l’aspirina, costa piu’ che nel resto del mondo – le polemiche sui costi proibitivi per trattamenti innovativi che vengono presentati come risolutivi. Da parte sua Spark ha promesso di rimborsare i pazienti in cui il suo trattamento si rivelera’ inefficace, auspicando che le autorita’ consentano anche il saldo a rate della cura. Solo negli Usa i casi di retinite pigmentosa sono tra 1.000 e 2.000 ed e’ cusato da una mutazione del gene RPE65. Il Luxturna funziona utilizzando – come in altre terapie geniche – un virus modificato come mezzo di trasporto di una versione sana del gene RPE65, causa della retinopatia.

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