Usare l’editing genetico per inattivare una proteina chiamata Pcsk9 riduce efficacemente i livelli di colesterolo nei macachi rhesus, una specie di scimmie. I ricercatori della Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania hanno condotto il primo studio che dimostra una riduzione clinicamente rilevante dell’espressione genica in un modello animale di grandi dimensioni, grazie alle ‘forbici molecolari’, arma di punta della ricerca contro una serie di malattie e condizioni. Il team ha pubblicato il lavoro questa settimana su ‘Nature Biotechnology’, aprendo la strada a un possibile nuovo approccio per il trattamento di pazienti affetti da cardiopatia che non tollerano gli inibitori del Pcsk9, i farmaci usati per combattere il colesterolo alto. “Molto spesso questi pazienti vengono trattati con iniezioni ripetute di un anticorpo”, ha spiegato il primo autore Lili Wang. “Ma il nostro studio dimostra che con l’editing genetico potrebbero non avere più bisogno di questo tipo di trattamento”, assicura.

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