Il nuovo farmaco contro l’Atrofia muscolare spinale (Sma), approvato lo scorso settembre e’ gia’ stato somministrato a 135 pazienti, e 190 sono quelli eleggibili che attendono la prima somministrazione. A fare il punto e’ l’Aifa, l’Agenzia italiana del farmaco, che sottolinea come per l’approvazione in Italia siano stati impiegati solo 120 giorni. “Per la maggior parte – spiega la nota dell’Aifa – si tratta ovviamente di pazienti pediatrici, dovendo il trattamento essere iniziato il prima possibile per garantire risultati migliori: il paziente piu’ piccolo iscritto nel Registro AIFA ha un mese di vita, mentre l’eta’ media di tutti i pazienti e’ di circa 4 anni. I centri ospedalieri abilitati alla somministrazione del farmaco sono attualmente 16, distribuiti in 8 regioni italiane e ad oggi sono state dispensate un totale di 275 confezioni di Spinraza”. Il medicinale e’ disponibile in Italia grazie al fondo nazionale dei farmaci innovativi (non oncologici), istituito con la legge di bilancio del dicembre 2016 e che prevede un finanziamento di 500 milioni di euro in tre anni, fino al 2019. “La rimborsabilita’ di Spinraza ha posto serie sfide per molti enti regolatori internazionali, impegnati nella difficile definizione dei criteri di accesso al farmaco, secondo le disponibilita’ dei loro programmi di copertura finanziaria. Il farmaco infatti ha un costo elevato: in Italia il prezzo al pubblico, come da Gazzetta Ufficiale, e’ di oltre 115 mila euro per singola dose, che l’AIFA ha contrattato con l’azienda con accordo negoziale confidenziale”.
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